▲ LG화학가 주최한 LGS심포지엄 전경 [출처=LG화학]LG화학(대표이사 신학철 부회장)에 따르면 소아내분비 전문의 대상 제20회 LGS(LG Growth Study) 심포지엄을 개최했다. LG화학은 저신장증 성장호르몬 장기 치료에 대한 확고한 신뢰 확보에 나선다.LSG 심포지엄에서 국내 저신장증 환아 대상 유트로핀 제품군(이하 유트로핀) 치료 장기간 관찰연구 중간 분석과 12년 차 안전성 및 4년 차 유효성 결과를 발표했다.LG화학은 국내 최초로 한국 소아 대상의 성장호르몬 장기 투약 데이터 확보를 위해 2012년부터 ‘LGS’를 진행해 오고 있다.이 연구는 2027년까지 저신장증 환아 1만 명을 모집해 유트로핀 안전성 및 유효성을 2035년까지 추적 관찰하는 장기 프로젝트다. 연구 12년째인 2024년 말 기준 등록자 수는 7000여 명을 기록했다.이날 순천향대 부천병원 홍용희 교수는 ‘유트로핀 12년 차 안전성과 4년 차 유효성 결과’를 발표하며 유트로핀이 저신장 환아의 키 성장을 효과적으로 개선시켰다고 밝혔다.치료 경과에 따라 또래 표준 신장에 근접하는 경향을 보였는데 성장호르몬결핍증, 부당경량아 환아의 경우 치료 시작 전 표준 편차가 -2.5에서 치료 48개월 뒤 -0.9로 또래 표준에 점차 가까워졌다.특발성저신장증에서는 -2.5에서 -1.1로 치료 효과가 나타났다. 표준 편차는 0에 근접할수록 평균에 가까워졌다고 분석할 수 있다.부당경량아는 출생 체중이 3백분위수(3/100) 미만인 저체중 신생아를 뜻하며 특발성저신장증은 전신적, 내분비적 이상은 없으나 키가 해당 연령 집단에서 3백분위수(3/100) 미만인 상태를 말한다.이어 아주대병원 이해상 교수가 LGS 내 부당경량아 등록 환아들만을 상세 분석, 장기적 치료 방안으로 유트로핀의 효과 및 안전성을 발표했다.LG화학은 1993년 수입 제품 대체를 위해 국내 최초의 저신장증 치료제 유트로핀을 출시했다. 이후 액상, 펜 방식 등으로 제품의 제형을 다각화해 왔으며 특히 ‘유트로핀에스펜’의 제형 개발과 생산 투자를 통해 공급 안정성을 한층 높였다.LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 “LGS는 우리나라 저신장증 아이들에게 적용할 수 있는 국내 최초, 국내 최대 규모의 성장호르몬 치료 데이터베이스가 될 것이다”며 “저신장증 연구를 적극 지원하고 최적의 치료 솔루션을 제시해 나가겠다”고 밝혔다.

▲ GC목암빌딩[출처=홈페이지]GC녹십자(대표이사 허은철)에 따르면 9월3일~6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 ‘SSIEM Annual Symposium 2024’에 참가했다. ‘SSIEM Annual Symposium 2024’는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄이다.심포지엄에서 GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아·청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다.이번에 발표된 내용은 2023년해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제를 1년간 투여 한 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 확인했다.6분 보행 검사 및 urine GAG의 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰됐다.이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐다.2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로써 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다”고 말했다.헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다.GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 2023년 11월 국내 식약처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경 허가 승인을 획득했다.